配对设计试验实际案例

一、眼科研究 - 两种眼药水治疗青光眼的疗效对比

研究背景

青光眼是一种常见的眼科疾病，眼压升高是其主要危险因素。目前有多种眼药水可用于降低眼压，但需要比较不同药物的疗效和安全性。

配对设计过程

配对因素选择：研究人员根据患者的年龄、性别、青光眼类型（开角型或闭角型）、初始眼压水平等因素进行配对。例如，一名 45 岁男性开角型青光眼患者，初始眼压为 25mmHg，会与另一名年龄相近、性别相同、青光眼类型相同且初始眼压相似（如 24 - 26mmHg）的患者配成一对。

随机分组与干预：将每对患者随机分为两组，一组使用新型眼药水（实验组），另一组使用传统眼药水（对照组）。治疗周期为 3 个月，在治疗期间，患者按照规定的时间和剂量使用眼药水。

结果评估

主要观察指标是眼压的变化。通过眼压计定期测量患者眼压，比较每对患者中实验组和对照组眼压下降的幅度。研究发现，在部分配对患者中，新型眼药水能更有效地降低眼压，并且在安全性方面（如眼部不适感、过敏反应等）也表现出一定的优势。

二、心血管研究 - 两种心脏康复方案对心肌梗死患者心功能的影响

研究背景

心肌梗死患者的心脏康复至关重要，不同的康复方案可能对心功能恢复产生不同的效果。

配对设计过程

配对因素确定：按照患者的年龄、性别、心肌梗死部位、梗死面积、是否伴有其他心血管疾病（如高血压、糖尿病）等因素进行配对。例如，一名 60 岁女性，前壁心肌梗死，梗死面积为 30%，伴有高血压，会与另一名具有相似特征的患者配对。

分组与干预：每对患者随机分配到实验组和对照组。实验组接受基于运动训练和心理干预相结合的新型心脏康复方案，对照组接受传统的以运动训练为主的康复方案。康复周期为 6 个月，期间定期对患者的心功能进行评估。

结果分析

主要通过心脏超声检查测量左心室射血分数（LVEF）等心功能指标。比较每对患者中两组 LVEF 的改善情况。研究结果显示，在一些配对患者中，新型康复方案能更显著地提高 LVEF，说明其在改善心肌梗死患者心功能方面可能具有更好的效果。

三、皮肤科研究 - 两种外用药物治疗湿疹的疗效比较

研究背景

湿疹是一种常见的皮肤疾病，外用药物是主要的治疗手段之一，需要比较不同药物的治疗效果。

配对设计步骤

配对因素考虑：根据患者的年龄、性别、湿疹类型（如急性、亚急性、慢性）、病变部位、病变面积等因素进行配对。例如，一名 25 岁男性，患有亚急性湿疹，病变主要在手部，面积约为双手掌面积的 50%，会与另一名具有相似情况的患者配对。

随机分组和治疗：将每对患者随机分为两组，一组使用新的外用药物（实验组），另一组使用传统外用药物（对照组）。治疗时间为 4 周，治疗过程中观察患者湿疹症状的变化。

结果比较

主要观察指标包括湿疹面积的减少程度、瘙痒程度的缓解等。通过定期的皮肤科检查和患者的自我报告，对比每对患者中两组药物的疗效。研究发现，对于部分配对患者，新药物在减轻湿疹症状方面效果更明显，尤其是在缓解瘙痒和减少湿疹面积方面。